لأول مرة.. علماء ينجحون في تعديل الحمض النووي مباشرة داخل جسم الإنسان لعلاج الأمراض الوراثية

المسار |  نجح علماء في استخدام تقنية طبية متطورة لتعديل الحمض النووي DNA مباشرة داخل جسم الإنسان لأول مرة، في خطوة علمية رائدة تفتح آفاقًا جديدة لعلاج الأمراض الوراثية وتخفيض تكاليف إنتاجها.

وأفادت نتائج استخدام التنقية التي نشرتها مجلة  Nature  العلمية، بأن تجربة سريرية أجريت باستخدام تقنية /التعديل الأولي: Prime Editing/، استهدفت طفرة جينية مرتبطة بداء ويلسون، وهو مرض وراثي نادر يتسبب في تراكم النحاس بالجسم وتلف خلايا الكبد وحدوث مضاعفات عصبية.

وتعتمد التقنية الجديدة التي طورتها شركة/برايم ميديسن/ الأمريكية، على إيصال أدوات التعديل الجيني إلى خلايا الكبد مباشرة باستخدام جسيمات دهنية نانوية، مما يتيح استبدال أجزاء من الشفرة الوراثية أو إدراجها أو حذفها بدقة عالية، على عكس الأساليب التقليدية السابقة مثل /كريسبر-كاس9/ .

وتأتي أهمية هذا التطور العلمي في المجال الطبي؛ كونه يساعد على إصلاح الخلل الجيني من داخل الجسم، دون الحاجة إلى الإجراءات المختبرية المعقدة والمكلفة المتمثلة في استخراج الخلايا وتعديلها خارج الجسم ثم إعادة حقنها، بالإضافة إلى تجنب بعض العلاجات المصاحبة كالعلاج الكيميائي المستخدم لتهيئة الجسم.

ويشير الخبراء -رغم هذه الآفاق الواعدة- إلى وجود تحديات قائمة تتعلق بضمان سلامة ودقة التعديلات الجينية، وقدرة إيصال الأدوات الطبية إلى الخلايا المستهدفة دون التأثير على أجزاء أخرى من الحمض النووي، حيث من المتوقع الإعلان عن النتائج السريرية الأولية للتجربة خلال العام المقبل للتأكد من فعالية العلاج وسلامته على المدى الطويل.